Los defectos en el trasporte vesicular afectan el funcionamiento de todos los órganos y tejidos, como también su integración funcional, siendo causantes de una serie de enfermedades en los ámbitos neurológico (paraplejias, ataxias o discapacidad cognitiva), hormonal (diabetes), muscular (distrofias) y del sistema inmune (inmunodeficiencias). Son cientos de miles los hombres y mujeres en el mundo entero que padecen algunas de estas patologías o bien otras asociadas, lo que representa una carga de grandes dimensiones para los sistemas sanitarios y, evidentemente, un desafío de proporciones en las estrategias públicas y privadas en promoción, prevención e investigación científica aplicada.

Dada su amplia repercusión médico y social, no resultó extraño que el Instituto Karolinska de Estocolmo diera a conocer a principios de octubre que los científicos estadounidenses James E. Rothman y Randy W. Schekman y el alemán Thomas C. Südhof eran los acreedores del Premio Nobel de Medicina y Fisiología 2013, en reconocimiento a sus estudios de las maquinarias que regulan espacial y temporalmente el tráfico vesicular utilizado por la célula para el transporte interno de materiales, así como para su vertido.

Para el Comité Nobel estos hallazgos sobre un “proceso fundamental” son muy valiosos para el desarrollo y evolución de la ciencia, ya que se trata de descubrimientos en un sistema de transporte esencial para el organismo. Rothman, Schekman y Südhof resolvieron el misterio de cómo la célula organiza su sistema de transferencia interno y detallaron los principios moleculares que explican por qué este método es capaz de entregar las moléculas precisas en el lugar y momento adecuados. El jurado destacó que “los galardonados han permitido conocer con precisión los principios que determinan cómo y por qué las moléculas se transportan al compartimiento adecuado de la célula en el instante justo”.

Los trabajos de estos investigadores, desde sus particulares perspectivas, han sido claves no sólo para conocer el sistema de transporte de las células, sino que también para dilucidar cómo este complejo mecanismo mejora la eficiencia de muchas funciones celulares.

Schekman utilizó levaduras como modelo de estudio para entender cómo la célula organiza su sistema de transporte, descubriendo un conjunto de los genes que son necesarios para el tráfico de las vesículas, pequeñas “bolsas” que transportan las moléculas a las células. Rothman esclareció la maquinaria proteica que permite a las vesículas unirse a sus células dianas para dar paso a la transferencia de ese cargamento, mientras que Südhof se centró en cómo las células nerviosas se comunican entre sí en el cerebro y cómo logran con precisión esa conexión en cada momento, vale decir, exploró el campo de la sinapsis neuronal, abriendo posibilidades para entender las enfermedades que tienen como origen problemas en la comunicación de las neuronas, como el autismo o esquizofrenia. 

A diferencia de Schekman, tanto Rothman como Südhof basaron sus estudios en células de mamíferos, pero los resultados obtenidos en cuanto a la similitud de los procesos celulares son reflejo de un lenguaje neurotransmisor universal. Para las investigaciones se realizaron técnicas bioquímicas, genéticas y morfológicas, escarbando en la formación de las vesículas transportadoras en las membranas donadoras, su tráfico y fusión con las membranas receptoras, la descarga de su contenido y, finalmente, la reutilización de las maquinarias utilizadas en estos procesos.

“El nombre de Sheckman quedará asociado con los genes implicados en el tráfico de las vesículas transportadoras; el de Rothman con los complejos de proteínas que regulan el reconocimiento de las vesículas transportadoras con las membranas receptoras y la fusión de sus membranas; y el de Südhof con la maquinaria proteica que -regulada por el calcio- provoca la descarga del contenido de las vesículas sinápticas, convirtiendo la señal eléctrica en química y garantizando la propagación del impulso nervioso a través del establecimiento de circuitos estabilizados por estas mismas señales”, se comentó en Estocolmo.

El sistema de transporte de las células es crucial en el desarrollo y función de cada una de las más de 100 billones de células que existen en el cuerpo humano. Si algo falla, la función de esa célula será fallida, lo que inevitablemente generará graves consecuencias y contribuirá a la aparición de enfermedades neurológicas, diabetes o trastornos inmunológicos. Conociendo cómo actúa la célula y su mecanismo de transporte interno, ahora se pueden diseñar, por ejemplo, nuevos medicamentos que interactúen con las vesículas y así combatir una serie de patologías complejas tanto en su tratamiento como en su pronóstico. Un merecido Nobel.