La vejiga neurógena (NGB, por sus siglas en inglés) y la disfunción del tracto urinario inferior (LUTD, por sus siglas en inglés) no neurógena constituyen afecciones pediátricas caracterizadas por alteraciones estructurales o funcionales en la fase de llenado y vaciado vesical. Tradicionalmente, la farmacoterapia con agentes anticolinérgicos ha representado la piedra angular del manejo clínico; no obstante, su utilidad se encuentra condicionada por efectos adversos sistémicos, respuesta insatisfactoria e inquietudes sobre su potencial impacto neurocognitivo. En este contexto, el mirabegrón —un agonista selectivo de los receptores β3-adrenérgicos que promueve la relajación del músculo detrusor durante el llenado vesical sin antagonizar las vías muscarínicas responsables del vaciado— se establece como una alternativa terapéutica promisoria.

Este estudio, cuyo primer autor es el Dr. Adree Khondker del Hospital for Sick Children y la Universidad de Toronto, en Canadá, tuvo como objetivo evaluar la eficacia y el perfil de seguridad del mirabegrón, prescrito como monoterapia o esquema combinado, en una amplia cohorte pediátrica con NGB o LUTD no neurógena.

Se llevó a cabo un estudio observacional de cohorte retrospectivo unicéntrico que evaluó a 192 pacientes pediátricos (extraídos de una muestra inicial de 228) atendidos entre 2018 y 2024. Se incluyeron niños ≥4 años con peso ≥15 kg y seguimiento ≥1 año. La mediana de edad al inicio del tratamiento fue de 10,2 años y la mediana de seguimiento alcanzó 11,6 meses. La pauta farmacológica se inició con 25 mg/día por vía oral, con escalado a 50 mg/día en niños ≥30 kg con respuesta clínica parcial. Las indicaciones clínicas comprendieron LUTD no neurógena (46%), NGB (42%) y otras afecciones urológicas o renales (13%).

Un total de 124 pacientes (65%) experimentó mejoría sintomática parcial o completa, con una mediana de tiempo hasta la respuesta de 7 meses. De los 159 pacientes con incontinencia diurna, 84 (53%) lograron resolución completa en su último control. Se identificaron eventos adversos en 25 pacientes (13%), destacando cefalea en 7 (4%), náuseas en 7 (4%) e hipertensión arterial en 3 (2%); tanto la cefalea como la hipertensión remitieron tras discontinuar el fármaco. Un paciente (1%) presentó una convulsión (grado 3 CTCAE). En cuanto al análisis multivariable, ninguno de estos factores mostró asociación estadísticamente significativa con la mejoría: edad (HR= 0,97; IC 95%: 0,93–1,02; p= 0,27), sexo femenino (HR= 1,11; IC 95%: 0,76–1,61; p = 0,59), presencia de NGB (HR= 0,87; IC 95%: 0,70–1,08; p= 0,20), comorbilidad conductual (HR = 1,17; IC 95%: 0,68–2,00; p = 0,57), uso concomitante de anticolinérgicos (HR = 1,02; IC 95%: 0,69–1,49; p = 0,94) y aplicación de toxina botulínica intravesical (HR = 0,83; IC 95%: 0,50–1,39; p = 0,48).

En conclusión, el mirabegrón parece ser un tratamiento seguro y eficaz en pediatría, por lo que podría considerarse como monoterapia o como terapia complementaria a los anticolinérgicos en niños con vejiga neurógena o disfunción del tracto urinario inferior no neurógena. Su utilidad práctica se fundamenta en el alivio sintomático con un bajo riesgo de complicaciones graves. Los autores recomiendan la realización de ensayos clínicos aleatorizados y prospectivos para confirmar estos hallazgos.