El micro ARN (miR) 122 es un factor importante del hospedero para la replicación del virus de la hepatitis C (VHC). Los pacientes con esta infección corren el riesgo de desarrollar complicaciones como cirrosis hepática y carcinoma hepatocelular. El objetivo del tratamiento contra la hepatitis C crónica es lograr una respuesta sostenida, definida por niveles indetectables de ARN viral en la sangre  entre 12 a 24 semanas.

El objetivo de este estudio (Hendrik Reesink y colaboradores) fue evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y el efecto antiviral de una sola dosis de RG-101, un oligonucleótido conjugado con N-acetilgalactosamina dirigida a hepatocitos con actividad antagónica de respecto a miR-122. La terapia fue administrada a pacientes con infección crónica por VHC con varios genotipos, y se establecieron controles con placebo. 

Entre el 4 de junio de 2014 y el 27 de octubre de 2014, se inscribieron 32 pacientes que presentaban los genotipos 1, 2 y 3 de HCV. En la primera cohorte, 14 personas fueron asignados aleatoriamente para recibir 2 mg / kg de RG-101 y dos fueron asignados al azar para recibir placebo, mientras que en el segundo grupo 14 individuos recibieron 4 mg / kg de RG-101 y dos pacientes permanecieron como controles. En total, 26 de los 28 voluntarios que siguieron el tratamiento informaron al menos un evento adverso relacionado con el tratamiento. En la semana 4, la reducción de la carga viral media en comparación a los niveles basales al inicio del estudio fue de 4,42 (IQR 3,23 - 5,00) y 5,07 (4,19- 5,35) log10 IU / mL en pacientes tratados con 2 y 4 mg / kg de RG - 101. Además, tres individuos tenían niveles indetectables de ARN viral 76 semanas después de una sola dosis de RG-101.

En suma, el estudio muestra que una administración de 2 o 4 mg / kg de RG-101, un  oligonucleótido anti-miR-122 , es bien tolerado y da lugar a sustancial reducción de la carga viral en todos los pacientes tratados a las 4 semanas y respuesta sostenida en tres pacientes durante 76 semanas.