Pediatría
Esteroides y bisfosfonatos mejoran supervivencia an la distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) afecta a 1 de cada 3.500 nacimientos de varones y se caracteriza por una debilidad progresiva. En el pasado, el curso de la enfermedad era previsible, la pérdida de ambulación se producía hacia el final de la primera década, y la muerte antes de los 20 años de edad. Ahora, existe un aumento de la esperanza de vida, especialmente, durante los últimos 15 años. Este incremento está relacionado con el uso de esteroides y el apoyo ventilatorio temprano. Debido a que los esteroides se asocian con un mayor riesgo de fracturas vertebrales, se suele supervisar la densidad ósea, y cuando se detecta una osteopenia progresiva, los pacientes también se tratan con bisfosfonatos.
Este artículo (Facultad de Medicina de la Universidad de Dalhousie, Halifax, Canadá) describe la asociación de la terapia con bifosfonatos sobre la supervivencia en una cohorte de individuos con distrofia muscular de Duchenne y esteroides. Los registros de todos los pacientes con DMD nacidos entre 1963 y 2006, y que habían recibido al menos 1 año de tratamiento con esteroides, fueron revisados desde el nacimiento hasta llegar a los puntos finales del estudio (muerte, pérdida de seguimiento, o última evaluación en 2009). Un análisis de supervivencia se utilizó para dar cuenta de la duración del seguimiento en la cohorte.
Cuarenta y cuatro jóvenes con DMD fueron expuestos al uso continuo de esteroides. El tratamiento con bisfosfonatos se inició en 16 pacientes (36%) entre 1997 y 2007 a una edad promedio de 12,5 años (rango: 7-23 años). En el momento del último seguimiento en 2009, 13 pacientes habían muerto (30%) a los 16 años (rango: 14-27 años). Las curvas de supervivencia demostraron que la prescripción de bifosfonatos se asoció con una mejoría significativa en la tasa de supervivencia (P 0.005, prueba de log-rank). Por otra parte, un posible efecto de duración de la terapia se pudo observar con el uso de bifosfonatos (P 0.007, prueba de log-rank).
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