Usando un inhalador que permite entregar un gen a través de un virus modificado, un grupo de investigadores liderado por el doctor Richard B. Moss, del Departamento de Pediatría de la Universidad de Stanford, California, logró mejorar la función pulmonar de un grupo de pacientes que sufren de fibrosis quística.

Dado que la fibrosis quística es una enfermedad pulmonar hereditaria causada por mutaciones en un gen llamado CFTR, encargado de regular el intercambio entre las membranas pulmonares, los científicos analizaron el efecto que producía una copia del gen en su estado normal, estudiando a 37 pacientes con fibrosis quística leve y moderada, a la mitad de los cuales se aplicó el inhalador que libera el gen y a la otra mitad un placebo.

La investigación, publicado en la edición de febrero de 2004 de la revista “Chest”, tenía como uno de sus objetivos demostrar la seguridad del método, lo cual tuvo resultados positivos, pues los efectos adversos registrados son similares en ambos grupos de pacientes y ninguno se relacionó con el tratamiento activo. Asimismo, la entrega del gen a través de un virus modificado, logró regular el flujo de aire de los pacientes y, al mes de comenzado el tratamiento, los voluntarios que recibieron el gen presentaron mejoras comparativas en todas sus funciones pulmonares.

Los autores explican que el método de entrega del gen, demostró ser efectivo en pacientes que presentan la enfermedad en forma suave y moderada, quienes presentaron mejoras tanto en la circulación del aire, como en la expectoración. Sin embargo, aclararon que antes de hacer extensivo el tratamiento, los resultados deben confirmarse con estudios que abarquen un mayor número de pacientes y analicen los efectos a largo plazo. De hecho, esta estrategia actualmente se está aplicando en 12 centros de Estados Unidos y se esperan los resultados para mediados de 2005.