Terapia regenerativa: esperanza para la esclerosis múltiple
La administración intracerebroventricular de células madre presenta resultados alentadores destacando la ausencia de eventos adversos.
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad neuroinflamatoria crónica que afecta a más de 2 millones de personas en todo el mundo. Aunque el progreso hacia el desarrollo de terapias modificadoras de la enfermedad ha tenido un impacto sustancial en la gravedad y frecuencia de las recaÃdas, dos tercios de los pacientes todavÃa pasan a una fase secundaria progresiva debilitante de la enfermedad en un plazo de 25 a 30 años después del diagnóstico. Las terapias celulares avanzadas (ACTs), incluidas las células madre, han despertado un interés considerable, dadas sus potenciales capacidades inmunomoduladoras y regenerativas.
El objetivo de este trabajo fue determinar la viabilidad, seguridad y tolerabilidad del trasplante de células madre neurales humanas (hNSC) alogénicas para el tratamiento de la esclerosis múltiple secundaria progresiva.
Se llevó a cabo el estudio hNSC-SPMS, un ensayo clÃnico de fase I, abierto, multicéntrico y de escalada de dosis con una lÃnea alogénica ACT hNSC 03/14b de un único donante, implantada mediante inyección intracerebroventricular en 15 pacientes con enfermedad activa, en combinación con un régimen inmunosupresor. Realizaron un seguimiento de 12 meses post intervención con visitas mensuales.
Como resultado de la investigación, todos los participantes mostraron estabilidad en los resultados clÃnicos y los análisis de laboratorio, asà como en el grado de la lesión y la actividad cerebral, en comparación con el ingreso al estudio. La metabolómica longitudinal y la lipidómica de fluidos biológicos mostraron respuestas dependientes del tiempo y de la dosis, con niveles elevados de acilcarnitinas y ácidos grasos en el lÃquido cefalorraquÃdeo.
Este es el primer y mayor ensayo clÃnico que emplea ACT basado en células madre neurales somáticas, especÃficas del cerebro, en personas con esclerosis múltiple secundaria progresiva. La ausencia de eventos adversos y la estabilidad de los resultados funcionales y estructurales son alentadoras, y representan un hito para el uso seguro de células madre como terapia regenerativa.
