Datos biológicos, epidemiológicos y clínicos convergentes han identificado al incremento de urato como estrategia para frenar la progresión de la discapacidad en la enfermedad de Parkinson (EP).

Docentes del Hospital General de Massachusetts, en Boston, Estados Unidos, determinaron la seguridad, tolerabilidad y la capacidad de la elevación del urato mediante su precursor inosina en la EP temprana, y evaluaron su idoneidad y características potenciales para la modificación de la condición mediante un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo realizado entre 2009 y 2011. Se consideraron setenta y cinco adultos (edad promedio, 62 años; 55% mujeres) con Parkinson temprana, sin tratamiento y con concentración de urato en suero inferior a 6 mg/dl (promedio aproximado en población). Los participantes fueron asignados al azar a 1 de 3 grupos placebo o inosina titulada para producir elevación de urato en suero de leve (6,1 a 7,0 mg/dL) a moderada (7,1 a 8,0 mg/dL) utilizando cápsulas de 500 mg por vía oral hasta 2 cápsulas 3 veces al día. Ellos fueron seguidos hasta 24 meses (mediana, 18 meses). Las medidas primarias de resultado predefinidas eran la ausencia de efectos adversos graves (de seguridad), el tratamiento continuado sin eventos adversos que hayan requerido reducción de dosis (tolerancia) y la elevación de urato en suero y líquido cefalorraquídeo.

Los eventos adversos graves (17), incluyendo accidentes cardiovasculares no frecuentes, se produjeron en la misma proporción en los tres grupos. Ningún participante sufrió de gota y 3 con inosina desarrollaron urolitiasis sintomática. El tratamiento fue tolerado por el 95% de los participantes a los 6 meses, y ningún de ellos se retiró debido a un evento adverso. El urato sérico aumentó en 2,3 y 3,0 mg/dl en los 2 grupos de inosina (P < 0.001 para cada uno) frente a placebo, y el nivel de urato en líquido cefalorraquídeo fue mayor en ambos grupos de inosina (p = 0,006 y <0,001, respectivamente). Los análisis secundarios demostraron la utilidad del tratamiento con inosina para frenar la discapacidad.

Finalmente, la inosina fue segura, tolerable y eficaz en el aumento de los niveles de urato en suero y líquido cefalorraquídeo en la enfermedad de Parkinson temprana.